Hjärnan

Simufilam kan vara Alzheimers mest lovande läkemedel

Elliot Hansson

Alzheimers sjukdom är den vanligaste demenssjukdomen och dess kanske mest välkända symptom är dess effekt på minnet. Utöver det kan Alzheimers sjukdom påverka ditt språk, koncentration, tidsuppfattning, lokalsinne och kan dessutom leda till depression och oro. Sjukdomen orsakas av en onormal ansamling av proteiner i och runt hjärnceller. Vid Alzheimers sjukdom förändras dessutom formen av proteinet filamin A vilket orsakar neuronal dysfunktion, neurodegeneration och neuroinflammation. Detta minskar i sin tur antalet neurotransmittorer i hjärnan och med tid krymper delar av hjärnan, där de första delarna som påverkas ofta är ansvariga för minnet.

PET-röntgen som visar på den minskade hjärnaktiviteten hos patienter med Alzheimers sjukdom.
Bildkälla: Neurologyadvisor.com

Orsaken till Alzheimers sjukdom är relativt oklar, men det har visats att ålder är en väldigt stor faktor, och risken att man utvecklar Alzheimers dubblas var femte år efter att man fyllt 65. Genetik är också en faktor som tros orsaka Alzheimers, där man identifierat vissa gener som tros öka risken för att man utvecklar Alzheimers sjukdom.

Alzheimers har studerats i årtionden och hittills finns det inget läkemedel som botar sjukdomen. Cassava Science Inc. är ett amerikanskt kliniskt bioteknikföretag som utvecklar läkemedlet Simufilam som ändrar formen av filamin A tillbaka till dess normala form. Simufilam har visats förbättra 11 biomarkörer, och blir därmed det första läkemedlet som påverkat flera biomarkörer relaterade till Alzheimers sjukdom. Läkemedlet visade dessutom en förbättring i episodiskt minne och arbetsminne. Simufilam avslutade nyligen sin fas 2-studie och kom överens med den amerikanska läkemedelsmyndigheten om att inleda en fas 3-studie under 2021.

Svarsfrekvensen av Simufilam i fas 2-studien visade sig vara 98%, vilket innebär att 98% av de patienter som tog medicinen visade förbättring i åtminstone en biomarkör som orsakar de symptom som uppstår i Alzheimers sjukdom. En av dessa biomarkörer är Ptau-181 och dess nivåer minskade med 8-11% jämfört med hos placebopatienterna. Den kliniska förbättringen gällande episodiskt minne och arbetsminne förbättrades med mellan 17-46%, vilket gör Simufilam till en av de bästa eller eventuellt även den bästa läkemedelskandidaten för Alzheimers sjukdom.

Normalt sett tar en fas 3-studie flera år vilket innebär att läkemedlet inte skulle kunna tas till marknaden inom snar framtid. Däremot finns det vissa spekulationer om att läkemedlet ska få ett så kallat “breakthrough therapy designation” vilket är ett speciellt tillstånd som den amerikanska läkemedelsmyndigheten kan ge ut då ett läkemedel visar betydande klinisk förbättran hos patienter med en livshotande sjukdom, vilket skulle innebära att läkemedlet kan tas till marknaden snabbare. Alzheimers är den sjätte ledande dödsorsaken i USA vilket innebär att det skulle ligga i allas bästa intresse om läkemedelet togs till marknaden snarast – däremot finns det en massa procedurer som måste genomgås först för att säkerställa säkerheten i läkemedlet, och det finns inga garantier på att den kommer komma till marknaden tidigare, om ens överhuvudtaget.

Förra veckan slöt Cassava Sciences dessutom ett leveransavtal med Evonik Industries AG för Simufilam vilket innebär att Evonik Industries AG kommer förse Cassava Sciences med stora mängder Simufilam av klinisk kvalitet.

Källor som användes i den här artikeln

Cassava Sciences Inc.; Cassava Sciences Announces Final Results of a Phase 2b Clinical Study of Sumifilam in Patients with Alzheimer’s Disease; https://www.cassavasciences.com/news-releases/news-release-details/cassava-sciences-announces-final-results-phase-2b-clinical-study, 2021-03-14.

Mayoclinic; Alzheimer’s genes: Are you at risk?; 2019; https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/alzheimers-disease/in-depth/alzheimers-genes/art-20046552, 2021-03-14.

National Health Service; Alzheimer’s disease – causes; 2021; https://www.nhs.uk/conditions/alzheimers-disease/causes/, 2021-03-14.